SineuGene Reports Positive Clinical Data for ALS Gene Therapy SNUG01

2024年9月18日，神济昌华宣布，其自主研发的肌萎缩侧索硬化症（ALS，又名渐冻症）基因治疗创新药SNUG01在北京大学第三医院进行的研究者发起的临床研究（IIT）已完成所有受试者入组，并取得积极的临床成果。此次研究由著名ALS专家、北医三院樊东升教授主持，旨在评估SNUG01的安全性和初步有效性。

该研究共纳入6名受试者，其中包括一名白人受试者。所有受试者均已完成为期28天的剂量限制性毒性（DLT）观察，未发现DLT事件。截止发稿日期止，未发现大于2级与药物相关不良反应，初步验证了SNUG01的安全性和耐受性。此外，临床功能评估量表、关键有效性生物标志物等主客观指标均显示出该药物潜在的有效性。

SNUG01是神济昌华基于内源性神经保护分子SG001，采用腺相关病毒（AAV）为载体开发的创新基因治疗药物。在临床前动物研究中，SNUG01展现出显著的神经元保护作用。另外，药物首例接受同情给药的受试者已完成15个月随访，给药前快速进展的病情趋于稳定（点击可查看相关报道）。本次IIT研究进一步验证了SNUG01在ALS患者，尤其在散发性患者中的治疗潜力。

北医三院与神济昌华团队合影

北医三院樊东升教授表示：“此次SNUG01-IIT研究为探索ALS基因治疗的新途径提供了重要依据。在6名受试者中，我们观察到了该药物的良好安全性和耐受性，对于ALS的治疗具有重要意义。未来我们将进一步评估其长期疗效，期待SNUG01为ALS患者带来新的希望。”

神济昌华创始人、清华大学基础医学院副院长贾怡昌教授表示：“此次IIT研究的成功离不开北医三院和樊东升教授团队的卓越贡献，也要感谢所有参与的患者及其家属对这项研究的信任与支持。作为神济昌华的首个临床阶段产品，SNUG01的安全性与有效性得到了初步验证，这激励我们继续推动基因治疗在ALS等神经退行性疾病领域的发展。我们坚信，通过持续的创新与努力，基因治疗有望为神经系统疾病患者提供更高效安全的解决方案。”

关于SNUG01

SNUG01是一款腺相关病毒载体（AAV）基因治疗潜在药物，采用贾怡昌教授发现的全球首创治疗靶点SG001，以期实现“一次给药，长期作用”的治疗效果。内源性神经保护分子SG001可通过抗氧化、细胞膜损伤修复、减少RNA结合蛋白的神经病理特征等多种途径保护运动神经元，能够更好地针对渐冻症的发病机制和病理特征，从而达到更好的预期疗效。

关于肌萎缩侧索硬化症ALS

ALS是最常见的运动神经元病（MND），也是一种进展性、致命性的神经系统退行性疾病。其病因未明、主要累及大脑和脊髓中的运动神经细胞，导致肌肉失去控制，最终因迅速进行性瘫痪和呼吸衰竭而死亡。ALS发病后中位生存期仅为2-5年，生存率低于癌症，被世界卫生组织列为五大绝症之一。